La sordità e la terapia genica

Un passo avanti nella cura della sordità. Ricercatori dell’ateneo di Harvard hanno restituito l’udito a un topo con una nuova tecnica di terapia genica

New York,  Una nuova tecnica di terapia genica ha restituito l’udito ad un topo, che adesso è in grado di percepire anche suoni debolissimi come un sussurro. Il risultato è il frutto di due studi pubblicati su Nature Biotechnology e coordinati da quattro ricercatori dell’università americana di Harvard.

La tecnica potrebbe essere un importante passo in avanti per curare malattie genetiche che causano la sordità ma, hanno osservato gli autori, sono necessari ulteriori studi perché possa essere applicata all’uomo.

I ricercatori hanno utilizzato un virus della famiglia del raffreddore (adenovirus), come vettore per portare a destinazione la terapia genica. Il primo studio, guidato da Konstantina Stankovic, Jeffrey Holt, e Luk Vandenberghe, è stato un banco di prova per dimostrare che questo virus è in grado di trasportare con efficacia e in modo sicuro la terapia alle cellule che trasformano gli impulsi meccanici delle onde sonore in impulsi nervosi (cellule ciliate) e che sono danneggiate nelle malattie che causano sordità. ”Abbiamo dimostrato che funziona molto bene per ‘infettare’ le cellule dell’orecchio interno”, ha detto Stankovic.

Nel secondo studio guidato da Gwenaëlle Géléocì, lo stesso vettore è stato invece utilizzato per curare topi nei quali è stata replicata una malattia che si chiama sindrome di Usher, dovuta a un gene difettoso che causa sordità e altri problemi, fra cui anche la cecità. Nell’esperimento, i topi sono stati curati subito dopo la nascita: il vettore è stato introdotto nella parte interna dell’orecchio che riceve i suoni (coclea) e, una volta raggiunte le cellule danneggiate, ha consegnato la copia normale del gene.

La terapia ha dimostrato di riuscire a riparare le cellule e i topi hanno riacquistato l’udito, fino a poter sentire persino i sussurri. Il prossimo passo sarà testare la tecnica in animali più grandi e sviluppare nuove terapie anche per le altre forme di sordità genetica.

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